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应对tau挑战

去年秋天,我们对各个学科的科学家提出了挑战,要求他们解决痴呆症研究中的一个关键问题:我们如何开发新方法来测试针对特征性痴呆蛋白tau的潜在疗法?他们迎接了挑战,现在正在使用干细胞开展四个项目的研究工作,以推动对新疗法的研究。

干细胞具有独特的潜力:在正确的方向上,它们可以变成体内任何其他类型的细胞,包括在大脑中发现的不同类型的细胞。

在CRACK IT Challenges计划的第1阶段,四个实验室各获得了最高100,000英镑的奖金,该竞赛由 国家替代,改良和减少动物研究中心 (NC3Rs)。这项年度竞赛邀请科学家使用有助于减少或替代实验室中使用动物的方法,或改善动物福利的方法来解决研究中的一些重要问题。

我们与NC3R合作,共同应对这些挑战之一, 纠结,旨在开发创新的新技术以在药物开发的早期阶段提供帮助。这项比赛分为两个阶段,由英国老年痴呆症研究中心Janssen和Lilly共同赞助。在第1阶段结束时,最成功的团队将获得最多100万英镑的资金,以在长达三年的时间内全面开展工作。

解开头

牛头缠在人脑中。图片:Matthew Frosch和Tara Spires-Jones

牛头缠在人脑中。图片:Matthew Frosch和Tara Spires-Jones

这四个小组正在努力模拟一种名为tau的蛋白质在阿尔茨海默氏病中的作用。在健康的大脑中,tau在帮助保持细胞稳定方面起着重要作用,是一种支架形式。但是在一些神经退行性疾病中,包括阿尔茨海默氏症和额颞痴呆,tau出了点​​问题。该蛋白质积聚在神经细胞内部的缠结中,引起损害。

全球研究人员正在努力了解如何通过针对tau的疗法来阻止这种损害。但是,在对潜在疗法进行人体测试之前,科学家们必须了解其效果-有意还是无意。要在实验室中测试治疗方法,您需要能够重新创建或“建模”要停止的损害。

干细胞电位

那就是CRACK IT的来历:我们的决赛入围者将使用人类干细胞来尝试重建实验室中由tau造成的损害。干细胞具有独特的潜力:在正确的方向上,它们可以变成体内任何其他类型的细胞,包括在大脑中发现的不同类型的细胞。

由患者皮肤细胞制成的脑干细胞-版权所有:剑桥大学Gurdon研究所Livesey集团

由患者皮肤细胞制成的脑干细胞。版权:剑桥大学古登学院Livesey集团

面临的挑战是利用干细胞创建一个活的脑细胞网络,以维持与阿尔茨海默氏病等疾病相同的损害。这是一项艰巨的任务,但如果能够实现,则可以使用干细胞模型来测试旨在针对tau的化合物的效果,并防止tau累积损伤。

最终所有的新疗法都需要在动物体内进行测试,然后再进行临床试验-这是法律所要求的,因为在开始进行人体测试之前,了解潜在药物对生命系统的影响非常重要。但是,首先要使用干细胞模型,目的是排除未达到目标或可能引起不良副作用的化合物,从而简化研究过程。至关重要的是,这项工作可以帮助鉴定最有希望的化合物-使我们更接近许多人如此迫切需要的治疗方法。

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柯斯蒂·马莱斯