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药物发现联盟:有关进展的更新

这三月看到了650个顶级痴呆症研究人员参加了 Alzheimer....’s Research UK Research Conference。代表从全国各地旅行,以后到伦敦,以展示他们的调查结果并深入了解尖端的科学铺平新痴呆症的治疗方法。

会议的亮点,其中覆盖了这么多,是我们的首席科学官员John Skidmore博士的介绍 剑桥药物发现研究所(DDI)。 他谈到了迷人的洞察力,关于他的团队正在制作的进展,他的毒品可以解决可能在引起痴呆症的疾病中对大脑造成伤害的过程。

漂白进入药物发现学院

回到2015年我们宣布了30万英镑 药物发现联盟 在剑桥,牛津大学和大学学院(UCL)的大学推出了三个旗舰药物发现机构。 DDIS现在雇用了最先进的设施的科学家,以快速追踪对阿尔茨海默病和其他痴呆的新疗法的发展。

在他的演讲中,Skidmore博士谈到了剑桥药物发现研究所的工作,并更新了与众不同的与会者,他的团队正在为毒品限制在阿尔茨海默氏症等疾病中对神经细胞造成损害的毒品。

保持平衡

蛋白质是生命的建筑块。在我们的身体中有巨大的蛋白质,这些复杂分子的活性是驱动物的过程,使我们的细胞能够运作。很多医学研究都是关于了解这些蜂窝流程 - 了解他们如何出错以及我们如何将它们放在首位。

剑桥DDI特别专注于保持所有身体蛋白质的蛋白质的机制,称为“蛋白质”的过程。通过生产新的蛋白质和废物处理机制的活性,我们的身体在蛋白质水平中存在连续的助焊剂。我们的细胞通常能够在这些过程之间保持仔细的平衡,但在许多脑病中,这种平衡开始AWRY和某些蛋白质在神经细胞内部或周围构建。

蛋白质由较小分子的长链制成 氨基酸。这些长链折叠成特定形状。当蛋白质折叠不正确时,它们可以形成粘性缠结,粘性缠结,较大且较大的单位聚集在一起,干扰细胞工作的方式,导致损坏。错误折叠的蛋白质在包括阿尔茨海默病,思胎痴呆症和痴呆症的疾病中发挥着核心作用。

被称为自噬的废物处理过程可以袋装错误折叠的蛋白质,准备破坏和再循环。通常情况下,这在没有任何故障的情况下落后于场景,然而,当蛋白质建立过多时,电池的废物处理系统可能会变得不堪重负。

Skidmore博士和他的团队正在致力于提高自噬的药物,并帮助清除这些蛋白质。

发现毒品

剑桥DDI定位抓住新的发现,这些发现出现在剑桥大学的学术研究中,并采取可能导致新痴呆症药物的工作。 Skidmore博士与研究所的领先学术科学家特别密切合作, David Rubinsztein教授,谁是一名领先的专家,具有自噬在退行性脑病中的作用。

药物发现过程的关键部分正在挑选正确的目标。自噬涉及复杂的分子事件链,每个链接是特定蛋白质之间的相互作用。 DDI的科学家正在研究锁定这些蛋白质的药物,并以促进自噬的方式改变他们的活动。

在Rubinsztein教授和他的同事们的工作中抛出的导线之后,剑桥DDI在称为PI5P4激酶的蛋白质中归零。这些蛋白质限制了神经细胞中的自噬,因此通过将它们阻断靶向药物,DDI希望增加自噬并提高细胞清除有毒蛋白质的能力。

使用计算机建模和“试管”实验的组合DDI团队已经看过数千种化学化合物,看看它们是否能够阻断PI5P4激酶的活性。这导致了识别,该团队通过回合设计,化学合成和测试,建造药物所需的性质进一步改善了许多化合物。

我们的互动演示显示了我们的药物发现联盟如何将有希望的科学从实验室和患者手中移动

通过这些实验,剑桥药物发现研究所的科学家们开发了许多能够增加自噬的铅化合物,并清除细胞中进行的实验中错误折叠的蛋白质的丛。这些化合物还具有药物所需的许多性质,例如在口服给药时能够进入大脑。

下一步是什么?

在动物进入涉及人们的试验之前,所有药物都有法律要求。这一重要部分的药物发现过程允许研究人员从实验室中的菜肴中的实验中移动,能够看到一种药物在生活大脑中的效果与人们有许多重要的相似之处。

DDI与制药公司密切接触,如果这些化合物在动物研究中是成功的,则会有一种明显的途径,可以为人类临床试验做好准备。

推动进步

阿尔茨海默氏症的研究英国药物发现联盟建立起来弥合大学研究与制药公司之间的差距。它很棒,看看剑桥DDI如何采取关于蜂窝流程的有趣发现的事情,并且由于您的支持,将其转化为现在进入临床前测试的关键阶段的潜在药物。

这是一个至关重要的进步,但在这个研究阶段之间仍有很长的距离,以及对人们的生活有所不同的东西。有前途的痴呆药物已经在临床试验中,虽然我们持乐观的是,其中一个或多个将是有效的,以获得最佳成功的机会,我们维持潜在药物健康的管道至关重要。

下图显示了去年药物发现联盟中不同项目的进展。蛋白质家政只是探索的疾病过程之一,而且机构正在取得多种不同的前锋进展,增长的项目组合。

我们期待着您的进一步更新这些项目,因为它可以通过临床前测试和临床试验。

它已经超过15年了,自上次痴呆症治疗成立以来,但由于您的支持,您的支持Alzheimer的研究英国正在投资于药物发现联盟等举措,这些倡议是致力于提高新的治疗方法。

研究有能力改变生命。 今天捐赠 支持可以打败痴呆症的先锋科学。

9 Comments

  1. 格伦斯金纳 2018年5月25日晚上7:52

    我爸爸有这个问题,我在斯普利特到这封电子邮件

  2. 杰夫绿色 2018年5月25日晚上8:01

    嗨,我现在在第76年,有什么可能被认为是轻微的记忆损失&想知道我是否可以帮助任何未来的试验。

    • ARUK博客编辑器 2018年6月12日上午10:08

      嗨杰夫,感谢您对迟到的回复感到触感和道歉。很抱歉听到你的记忆担忧。我们建议您注册加入痴呆症研究通过: http://joindementiaresearch.nihr.ac.uk – hope this helps!

  3. Reginald Brittain. 2018年5月26日凌晨4点54分

    感谢您最有趣的文章,我祝贺正在进行的进展情况。我会尽我所能提高我的月度贡献,并再次联系。

  4. Brittain. 2018年5月26日上午5:58

    已经发送!

  5. 尼克·塔德 2018年5月26日在上午10:47

    这是非常令人鼓舞的新闻。如果有一种药物可以解除这些错误粘稠的蛋白质的药物,那么这必须是治疗阿尔茨海默斯的巨大步骤。让’希望我们的科学家在正确的轨道上!

  6. 安斯蒂芬森 2018年5月26日下午12:19

    这听起来很有希望。

  7. Celia fletcher. 2018年5月26日下午4:46

    所有信息都非常感谢地招收

  8. 玛丽弗朗肯克 2018年5月26日晚上9:51

    祈祷突破!!我的丈夫参加了一个3年第3期3期临床试验,在美国独立

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团队:科学新闻