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抢先体验计划

政府已宣布打算 快速突破药物 在新的情况下重病患者 抢先体验计划,如 2011年生命科学战略。它针对的是针对严重疾病的创新药物,这些疾病目前尚无治疗方法或当前药物不足,例如痴呆症。这个想法是,一旦有前途的药物被证明是安全的,并且在某些人群中显示出疗效或有效的迹象,就可以开处方,取决于患者的同意和医生的批准。这可以允许 多年前要给病人的药物 比目前的情况要好。

我们绝不能失去保障

如果实施得当,对患者的影响可能很大。但是,我们必须谨记谨慎,因为 公共卫生学院 对此消息有回应。人们将特别关注诸如沙利度胺等毒品的历史丑闻,这引起了人们的关注。尽管造成这些灾难性失败的原因可能不是这项特定政策的结果,但人们普遍认为毒品是在人们经历普遍认可的发展过程之前就被给予毒品的想法将引起人们的关注。大型制药公司以前曾面临不报告新药阴性结果而只报告试验阳性结果的问题。看到许多制药公司签约 alltrials.org,但公众必须确信采取了适当的保障措施,并且至关重要的是,个人或其家人必须获得正确的信息以权衡潜在的风险。当然,这对于晚期痴呆症患者可能是一个特定的问题,因为他们通常无法做出明智的决定。

可以采取更多措施鼓励痴呆症的药物开发

在英国的阿尔茨海默氏症研究中心,我们一直在要求主要监管机构开辟新途径,以鼓励业界投资于痴呆症的潜在疗法。目前,为痴呆症开发药物的时间太长,以至于药物公司的投资通常没有多大意义,因为他们必须专门出售药物的许可证可能在他们没有时间收回巨额开发费用之前就已经完成。这也意味着没有大型运营商巨额预算的小型制药公司根本无力开发出许多有前途的治疗方案。这意味着患有痴呆症的人目前尚无定论,这是我们没有针对这种疾病的有效疾病改良疗法的部分原因。

我们希望看到进一步的行动

快速跟踪可能是个好消息,但我们希望看到更多有关法规的行动。

快速跟踪可能是个好消息,但我们希望看到更多有关法规的行动。这包括允许有条件许可,视第4阶段的试验数据而定(当一种药物经过适当测试并且被证明是有效的时),以及增加了目前所谓的“孤儿药”(对于那些影响少数人口)。尽管这不是一种罕见的疾病,但未来的痴呆症治疗将从与孤儿身份相似的规则中受益,而不是为了限制制药行业的收入,而是要鼓励制药公司首先更愿意尝试开发有前途的治疗方法。

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关于作者

马修·诺顿博士

马修·诺顿(Matthew Norton)博士于2013年加入英国阿尔茨海默氏病研究中心,担任政策和公共事务负责人,领导政策制定和利益相关方参与,直至2018年。他拥有社会政策博士学位,并在支持生物医学和临床研究的设计和运行方面拥有丰富的经验。美国国家卫生研究院(NIHR)。马修还曾担任总理战略组的高级政策顾问,在加入阿尔茨海默氏症研究英国之前,他曾在Age UK从事政策和研究工作。

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