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全球合作伙伴应对痴呆症挑战

再过十一年。那是八国集团首脑会议的宣言;到2025年可以治愈痴呆症或治愈疾病。在这里,我们在英国阿尔茨海默氏症研究中心资助生物医学研究以找到治疗方法。但是,财务支持并不是我们工作的唯一面孔。我们致力于支持旨在使我们尽快接近为痴呆症患者提供有效治疗的举措。这就是为什么我们加入了由美国关键路径研究所领导的抗击重大疾病联盟(CAMD)的原因。

反对重大疾病联盟

We’致力于支持使我们更接近尽快提供有效治疗的举措。

听起来像一群超级英雄,不是吗? CAMD是一个国际团队,虽然穿着实验室工作服和西服,而不是氨纶,但它汇集了资助机构,制药公司,学者和药物监管者,其核心目标是:从阿尔茨海默氏症和帕金森氏症开始,加速神经退行性疾病的临床试验。正如我们之前 发表于,阿尔茨海默氏症药物的临床试验失败率很高;在进入患者试验的400多种药物中,只有不到100种药物已进入流程的最终阶段。这些都不能使终点线治愈阿尔茨海默氏症。

这些失败有多种潜在原因,我们希望通过我们的研究经费和政策工作来尽可能解决这些失败。现在,我们希望加入CAMD,以解决临床试验设计和药物监管问题。

计划失败,计划失败

当制药公司或一群学者计划进行临床试验时,至关重要的是,他们必须在试验开始前陈述所要寻找的内容。例如,组织者将预测,在试验新的阿尔茨海默氏病药物时,记忆力和思维问题将得到改善。如果未达到此预测,则审判将失败。

重要的是要在实验开始时陈述您的预测,以免您无法根据结果“挑选”结果。因此,作为一个牵强的例子,如果记忆力问题没有改善,但所有患者突然变得非常善于唱歌,研究人员就不能假装这是初衷。如果要正确检测和分析药物的作用,做出准确的预测也是必不可少的。

CAMD进入哪里?每个临床试验都有一个安慰剂组。一组患者接受了虚拟药丸治疗,因此可以将药物的效果与基线进行比较。 CAMD设法从许多不同的试验和公司那里获得了安慰剂组的数据,这绝非易事。通过结合所有这些数据,CAMD建立了关于阿尔茨海默病进展的构想 其实 就像不使用主动治疗时一样。这意味着,在设计临床试验时,科学家可以对其药物的影响做出更准确的预测。更准确的预测意味着科学家在分析数据时有更大的机会衡量新药的实际收益。

为工作选择合适的工具

修改临床试验设计还涉及查看在试验过程中要测量哪些生物学变化。除了查看试验对象的记忆力和思维能力外,研究人员还将采集血液样本,脑脊液并进行脑部扫描,以查看药物引起的任何生物学变化。 CAMD将研究所有这些不同的测试,以找出最适合检测药物效果的测试。血液中的有毒蛋白质水平是否表明药物的功效良好,或者进行脑部扫描是否更好?这些信息将改善试验的设计,并有望再次使潜在的新药的真正益处大放异彩。由于我们资助了很多研究 生物标志物 对于疾病,我们非常希望确保这些药物可用于临床实验中,以找到治疗痴呆的方法。

我们很高兴加入这一伙伴关系。我们资助的研究人员至关重要 一起工作,以分享他们的知识,并突出潜在的生物学途径作为治疗目标。同样重要的是,无论是在试验设计中,还是在进入市场的药品监管中,我们都与其他人一起创造一个更加透明的药物发现过程。

我们的全球 痴呆症联盟Eisai和Lilly与MRC Technology合作,旨在将学者与工业药物发现专家结合起来,以改善将有前途的痴呆症突破转化为潜在新药的能力。通过参与CAMD,我们将加快和改善临床试验开发的下一阶段,以期到2025年治愈痴呆症。

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团队:科学新闻