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国际临床试验日:药物发现之旅

1747年5月20日,詹姆斯·林德(James Lind)进行了有史以来的第一项临床研究,以测试HMS Salisbury上水手的坏血病成因。他的试验仅由12名男性组成,分成两对,并提供从苹果酒到橙子和柠檬的各种饮食补品。该试验仅进行了六天,但是在这段时间内,食用水果的人群有了明显的改善,为Lind提供了柑橘类水果和坏血病之间联系的证据。

科学本身通常被描述为发现之旅。国际临床试验日是5月20日,也就是痴呆症行动周开始的前一天,因此,这是一个讨论临床试验如何改变痴呆症患者未来的绝佳机会。

英国目前有850,000人患有痴呆症。这种疾病通常是由阿尔茨海默氏病引起的,它会影响人们的记忆,思考,计划和沟通能力。不幸的是,尽管有可以帮助缓解症状的疗法,但目前尚无任何方法可以减慢或停止引起痴呆的疾病。

十五年来,由于没有针对阿尔茨海默氏病的新疗法,并且目前还没有针对许多其他形式的痴呆症的治疗方法,因此通过高质量的痴呆症研究来直接应对这种状况变得越来越重要。

什么是临床试验?

临床试验是研究实验或观察;旨在回答有关疾病的生物医学或行为方面问题的人员的研究。这可能包括研究新疗法,例如药物,疫苗,膳食补充剂和医疗设备。测试医学治疗有两个主要目标:

  • 功效–告诉我们产品是否足够好。
  • 安全性–例如,说明药物的副作用以及最佳剂量是什么。

只有获得伦理委员会的批准,才能进行研究,伦理委员会要权衡审判的风险和利益,并决定是否可以进行。

志愿者或患者参加了初步研究以初步测试产品。如果成功的话,研究人员将继续进行规模更大的比较研究,例如随机对照试验。这是一种研究类型,一半志愿者接受治疗,另一半接受安慰剂(或虚拟疗法),然后随时间推移对两组进行随访。这使研究人员可以研究较大人群的治疗的真实效果和安全性。设计临床试验的方式旨在确保结果是:

  • 有效–他们测量了他们打算测量的东西。
  • 可靠–如果多次进行试验,结果将相同。

通过临床研究,许多疾病现在可以治愈或具有更好的治疗选择。对于导致痴呆症的疾病,到目前为止,我们还没有治愈方法,因此需要更好的治疗方法。通过临床试验,我们希望向前迈出小步,希望不久,我们都希望实现这一巨大飞跃。

那么,痴呆症研究呢?

您在许多有关痴呆症的先驱性研究中,正在帮助我们集中精力于三个主要领域:

1)了解情况。

2)发现哪些生物过程受到影响以及如何受到影响。

3)防止这些过程出错或在发生错误时对其进行修复。

我们知道的是,痴呆症是一个用于描述症状的术语,其中包括记忆力减退,混乱和无法处理信息。痴呆症是由几种不同的疾病引起的,通常是阿尔茨海默氏病和血管性痴呆,而路易小体和额颞痴呆的痴呆则较少。

我们所了解的不是某人患有痴呆症时大脑出了什么问题,以及我们该如何纠正。即使最终肯定要改变痴呆症的治疗方法,实现这一目标的道路也不仅是药物开发。

为新疗法奠定基础

作为一家生物医学研究慈善机构,我们资助四个主要领域的研究:痴呆症的预防,治疗,诊断和病因。我们需要更多地了解痴呆症的病因,以便我们能够预防它,并且我们需要及早发现诊断方式,以便我们有更好的机会及早治疗它。

通过研究,我们可以更好地了解大脑如何发生损伤,以及这种损伤如何导致诸如阿尔茨海默氏症和额颞痴呆等疾病。反过来,这有助于我们在新疗法的药物试验中取得进展。

例如,伦敦国王学院的乔纳森·莫里斯(Jonathan Morris)博士和黛安·汉格(Diane Hanger)教授研究了称为1000个氨基酸激酶或TAOKs的分子。他们发现了TAOK缠结在一起的TAOK活性异常的证据,这些蛋白与阿尔茨海默氏病和额颞痴呆的损害有关。

通过发现这一点,研究人员随后能够使用称为化合物43的实验药物来降低细胞中TAOK的活性,并成功地 降低了细胞产生的异常tau的数量.

该研究小组现正与阿尔茨海默氏症研究英国牛津药物发现研究所的专家合作,以进一步探索这些发现。

为什么需要这么长时间才能找到治疗方法?

在人体临床试验中开始的所有药物中,只有14%的药物被批准 药品 获得批准用于人类的新药的过程通常需要10到15年的时间。

当开发出新的治疗方法时,必须先对药物进行严格的测试,然后才能将其送达患者。此过程始于实验室,即所谓的临床前研究。科学家在实验室或动物模型中使用细胞来证明该药物显示出治疗疾病的希望。

如果结果令人满意,那么研究便进入了1期临床试验,并首先在一小群没有这种疾病的人群中对该药物进行了测试。这是为了确保在对有疾病的人进行测试之前,该治疗不会引起任何不良的副作用。

如何测试可能的治疗方法

测试药物的每个阶段均视为单独的临床试验。这种药物开发过程通常会在很多年中贯穿所有四个阶段。如果药物成功通过了第一,第二和第三阶段,则将其提交给相应的监管机构批准,然后才能用于患者。

我如何参与痴呆症研究?

英国老年痴呆症研究组织是由国家健康研究所(National Institute for Health 研究)发起的一项名为“加入痴呆症研究”(Join Dementia 研究)的慈善合作伙伴。

加入痴呆症研究是一个全国性的数据库,可让患有或不患有痴呆症的人注册其自愿参加研究研究的兴趣。研究人员可以访问此数据库,以找到符合条件的志愿者参加他们的研究,因此它为您提供了参与全国各地正在开展的研究的机会。

这些研究的范围从在线回答问卷和记忆测试到进行脑部扫描甚至参加药物试验。要了解更多信息或注册加入痴呆症研究,请访问 www.joindementiaresearch.nihr.ac.uk,或致电我们的痴呆症研究信息专线0300 111 5 111,我们将很乐意为您提供帮助。


如果您对痴呆症或痴呆症研究有任何其他疑问,请随时致电0300 111 5 111或通过电子邮件与我们联系 [email protected]

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关于作者

凯蒂·帕克林(Katie Puckering)

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