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Solanezumab: Is the first disease-modifying treatment for 老年痴呆症’s on the horizon?

我们听到的消息是,旨在延缓阿尔茨海默氏病的一种新疗法在人体测试的最后阶段之一中显示出了益处。该药物称为solanezumab,其结果今天在华盛顿举行的2015年阿尔茨海默氏症国际会议上进行了讨论。

宣布消息时,我们出席了会议,并坐在一个期待科学家的房间里。会议最繁忙的会议之一,这是阿尔茨海默氏症研究人员热切期望的试验结果。但是,同一药物在2012年因失败而登上了全球头条。发生什么了?

索拉

Solanezumab:一个复杂的故事

索拉nezumab的背景知识比试图找出其名称的发音要复杂得多。但是,对于三年前的阿尔茨海默氏症研究界来说,似乎是一团乌云,似乎有一个一线希望,根据今天的发现,这确实是有希望的。

该药物的目的是针对淀粉样蛋白堆积到阿尔茨海默氏症的大脑斑块中,这是该疾病的标志。科学家们已经工作了多年,以了解淀粉样蛋白的形成方式和原因,以及阻断该过程是否将成为阻止该疾病的途径。

我们所有人都有淀粉样蛋白-它是一种有用的蛋白质,但是它是通过复杂的蛋白质切碎和修剪过程制成的,该过程恰好可以产生适量的正确类型的淀粉样蛋白来完成工作。在阿尔茨海默氏症中,这种平衡被抛弃,粘性的淀粉样蛋白开始在神经细胞之间蓄积。它团聚在一起形成淀粉样蛋白斑块,据认为它们会破坏细胞通讯并触发其他破坏性过程。

关于这一过程是否是阿尔茨海默氏症的真正推动力,有很多健康的科学讨论,但是可以肯定的是,这是该疾病最早的改变之一。研究人员已经表明,淀粉样蛋白的积累可以在症状显现之前的10-15年开始发生。看看一个过程是否是疾病的关键的最佳方法?开发一种药物来阻止它,看看它是否能使人们变得更好。

原始审判

当然,这说起来容易做起来难,但是solanezumab是设计用来做到这一点的药物之一。该药物经过精心设计,可以在正常淀粉样蛋白变得粘稠之前将其清除,在人们的早期临床试验中已证明是安全的。它在2009年进入两项三期试验后,对2052名轻度至中度阿尔茨海默氏症患者进行了为期80周的试验,赌注越来越高。 III期试验代表了新药临床测试的最后阶段,成功的经验为获得市场批准和推荐用于患者提供了途径。

三年后宣布这两项试验的结果时,全世界的心都沉重。当研究人员对所有患者进行观察时,该药物在记忆和思维方面均未显示出益处。由于它不符合这些预定义的端点,因此被归类为“失败”。

但是,对数据的仔细检查显示出了一线希望。 Solanezumab似乎确实显示出对患有 轻度 阿尔茨海默氏病,但那些患有晚期疾病的人则没有。对于许多研究人员来说,这是有道理的。淀粉样蛋白的沉积很早就发生,因此您需要早起才能看到更大的效果。

尽管收益不大,但收益足够大,足以说服制药商礼来制药公司仅针对轻度阿尔茨海默氏病患者开展另一项III期临床试验。

同时,他们在最初的III期试验之后进行了一项扩展研究,在该试验中,所有患有轻度阿尔茨海默氏症的参与者都被纳入了该药物。他们希望那些在整个三年半中一直服用索拉珠单抗的患者的表现要好于在扩展研究开始时仅从安慰剂转移到该药物上的那些患者。这表明该药物在减缓疾病方面具有真正的作用。今天,结果出来了。

最新发现

与那些后来服用该药物的人相比,在整个三年半的时间内服用solanezumab的人所看到的改善是持续的。这种药物对记忆,思维和功能的益处很小,但是这群人患有早期的阿尔茨海默氏症, 原为 由于能够减缓疾病,研究人员希望观察到的益处会随着时间的推移而增加。但是,如果没有这些证据,我们不知道对于患有轻症阿尔茨海默氏症的solanezumab的患者而言,这些益处有多大。

但是,这是solanezumab故事中重要而有希望的一章。如果这些结果在当前的第三阶段在明年下半年报告其结果时仍然成立,并且表明患有轻度阿尔茨海默氏症的人在药物上的下降比安慰剂下降得更慢,那么这可能是阿尔茨海默氏症首个改善疾病的疗法的证据。尽管这将是非常积极的,但我们必须谨慎。该试验最重要的结果将是观察这种影响是否足够大,以使人们的生活得到真正的,可衡量的改善。有这么多人在等待有效的新疗法,因此有很多人在注视着他们,因此他们需要一个更大的会议厅。

10 Comments

  1. 克莱尔 于2015年7月22日下午6:41

    您好,在今天宣布该消息之后,您认为该药物将在英国进行审判吗?

    • 山姆·霍尔顿 于2015年7月22日晚上7:52

      英国已经进行了试验,目前正在进行中,但目前不接受招募。将来可能会有更多的试验。最好的注册痴呆症研究试验的方法是在由NIHR(国家卫生研究院(NHS的一部分))运营的Join Dementia 研究网站上在线进行,它们将使您与您所在地区的试验相匹配。 ,山姆

    • 苏菲 于2015年7月22日晚上10:08

      Solanezumab是用于DIAN-TU的两种药物之一,用于有症状的早期遗传人群,该遗传人群有可能遗传导致家族性早发性阿尔茨海默氏病的非常罕见的基因突变之一’s Disease. It’在英国的一个地点进行了一项全球性药物试验。一世’我目前正在参加该审判。一世 ’我很高兴看到今天宣布的结果,如果在预期的发病年龄之前给出几年,它是否会延迟症状的发作将很有趣。

  2. 比尔凯特 于2015年7月22日下午6:54

    我丈夫最近被诊断为v早老性痴呆’s。我们如何让他提出继续进行solanezumab的审判?比尔凯特

  3. 莎拉·胡德 于2015年7月22日晚上7:50

    my father in law has recently been diagnosed with early stages 老年痴呆症’s。不久将在英国对该药物进行试验吗?

  4. 塞拉哈丁·哈坎·阿坎 于2015年7月22日晚上8:46

    please,ı am wanting some information for my mother.she has been 老年痴呆症.

  5. JK 于2015年7月22日晚上9:55

    我是一位40岁的女性,开始患有Alzhemirs
    会不会有英国的踪迹?

    如果有英国路线,将如何选择参与者

  6. 老年痴呆症's 研究 UK Editor 于2015年7月23日上午11:12

    由于目前的索伦珠单抗试验的招募已经结束,目前尚无Solanezumab的联合痴呆研究试验,但是尚有其他多种试验可通过此登记册招募。

    Join Dementia 研究提供的研究遍布英国各地,范围从进行记忆力测试到进行脑部扫描,甚至参与药物试验。要注册此注册,请访问 http://www.joindementiaresearch.nihr.ac.uk 或致电我们的服务热线0300 111 5 111。

  7. […] Prompted by “Solanezumab: Is the first disease-modifying treatment for 老年痴呆症’s on the horizon?”: http://www.davidaarongray.com/solanezumab/ […]

  8. 安东尼·怀特 于2015年8月11日上午1:08

    很棒的文章!看看Solanezumab的试验进展如何会很有趣。一方面,在轻度疾病患者中只有轻度的影响,’•激发人们极大的信心,认为该疗法将对大多数患者的结局产生重大变化。另一方面,这是阿尔茨海默氏症有效治疗疾病的第一个证据’病患者。仅此一项就表明方法可能是正确的,并且随着与淀粉样蛋白靶向疗法相关的技术的成熟,我们可能会在不久的将来看到一些激动人心的进展。 Solanezumab的结果也应有助于刺激针对淀粉样蛋白的其他疗法的开发,例如金属配体和小分子淀粉样蛋白抑制剂。

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关于作者

劳拉·菲普斯博士